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Uma nova terapia gênica parece ter dado um passo interessante na tentativa de reverter a surdez congênita. O tratamento experimental devolveu, total ou parcialmente, a audição de crianças e adolescentes com alterações no gene OTOF, responsável por produzir a otoferlina, proteína que permite a comunicação entre as células sensoriais do ouvido interno e o nervo auditivo. Os resultados foram publicados na revista New England Journal of Medicine e apresentados no congresso da American Academy of Otolaryngology–Head and Neck Surgery, nos Estados Unidos.
De acordo com o otorrinolaringologista Fernando Balsalobre, da Associação Brasileira de Otorrinolaringologia e Cirurgia Cérvico-Facial, entre as perdas auditivas de origem genética, a deficiência causada por mutações no OTOF é uma das mais comuns. “Mesmo assim, no conjunto da população, é uma condição rara, algo entre um caso a cada 25 mil a 50 mil nascimentos”, explica o médico.
Entre 12 crianças tratadas com uma única aplicação da terapia, chamada DB-OTO, 11 apresentaram melhora na audição, sendo que três delas atingiram níveis considerados “normais”, segundo o pesquisador Vassili Valayannopoulos, da Regeneron Pharmaceuticals, responsável pelo desenvolvimento do método, que falou ao Medpage Today.
Como funciona o procedimento?
Em linhas simples, esse tipo de terapia funciona como uma “edição genética” feita direto no ouvido. Ela leva até as células responsáveis pela audição uma cópia saudável do gene OTOF, que quando falho impede a produção da otoferlina.
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Para fazer isso, os cientistas usaram dois vírus modificados (tipo AAV1) como mensageiros do gene. O procedimento é feito apenas uma vez, sob anestesia geral, com infusão direta na cóclea, estrutura em espiral dentro do ouvido que traduz vibrações em som.
Resultados
O estudo envolveu crianças e adolescentes, de 10 meses a 16 anos, com surdez profunda de origem genética. Após a aplicação do tratamento, quase todos apresentaram ganhos auditivos, com exceção de um participante. Entre os que melhoraram, três atingiram audição considerada normal, enquanto os demais apresentaram melhora parcial, suficiente para dispensar o implante coclear e perceber sons da fala sem aparelhos. Além disso, oito crianças acompanhadas por mais de 24 semanas mantiveram ou ampliaram os ganhos auditivos. Os autores sugerem que isso ocorre porque as células do ouvido interno não se renovam, o que ajuda a manter ativo ao longo do tempo o material genético introduzido na cirurgia.
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Nos testes, as melhorias foram observadas em todas as frequências da fala e também em faixas mais amplas, usadas na percepção de sons musicais. Em alguns casos, o avanço foi tão significativo que as crianças passaram de não conseguir ouvir o som de um cortador de grama para perceber sons sutis, como o sussurro de alguém próximo – diferença de mais de 60 decibéis.
Estudo ainda é inicial
Embora os resultados chamem atenção, é importante lembrar que se trata de um estudo experimental em fase inicial. Os efeitos precisam ser confirmados em grupos maiores e com acompanhamento mais longo. “A técnica é muito avançada, mas exige cirurgia para aplicar o gene no ouvido, ele precisa funcionar direito e por tempo prolongado, e o diagnóstico precoce é fundamental para que o tratamento dê certo”, ressalta Balsalobre.
Além disso, a maior parte dos dados de eficácia cobre apenas 24 semanas (6 meses), com poucos participantes acompanhados até 72 semanas. Isso torna difícil avaliar a durabilidade dos efeitos e a segurança da terapia a longo prazo, mesmo com a sugestão dos pesquisadores de que, por as células do ouvido não se renovarem, o material genético introduzido possa se manter no tempo.
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Outros pontos merecem atenção. Todos os autores principais são funcionários ou consultores da Regeneron Pharmaceuticals, empresa que financia e desenvolve o DB-OTO, e o artigo contou com apoio de um redator médico contratado pela companhia. Essa relação levanta a possibilidade de viés de patrocínio. Por fim, ainda não há uma explicação clara para o fato de apenas três das 12 crianças terem atingido níveis de audição considerados normais, nem para o motivo pelo qual uma delas não apresentou melhora.
Segundo Balsalobre, a principal forma de tratamento continua sendo o implante coclear, que estimula diretamente o nervo auditivo. De acordo com ele, bebês que recebem o diagnóstico e o tratamento cedo têm grandes chances de desenvolver boa capacidade auditiva.
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Uma nova terapia gênica parece ter dado um passo interessante na tentativa de reverter a surdez congênita. O tratamento experimental devolveu, total ou parcialmente, a audição de crianças e adolescentes com alterações no gene OTOF, responsável por produzir a otoferlina, proteína que permite a comunicação entre as células sensoriais do ouvido interno e o nervo auditivo. Os resultados foram publicados na revista New England Journal of Medicine e apresentados no congresso da American Academy of Otolaryngology–Head and Neck Surgery, nos Estados Unidos.
De acordo com o otorrinolaringologista Fernando Balsalobre, da Associação Brasileira de Otorrinolaringologia e Cirurgia Cérvico-Facial, entre as perdas auditivas de origem genética, a deficiência causada por mutações no OTOF é uma das mais comuns. “Mesmo assim, no conjunto da população, é uma condição rara, algo entre um caso a cada 25 mil a 50 mil nascimentos”, explica o médico.
Entre 12 crianças tratadas com uma única aplicação da terapia, chamada DB-OTO, 11 apresentaram melhora na audição, sendo que três delas atingiram níveis considerados “normais”, segundo o pesquisador Vassili Valayannopoulos, da Regeneron Pharmaceuticals, responsável pelo desenvolvimento do método, que falou ao Medpage Today.
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O estudo envolveu crianças e adolescentes, de 10 meses a 16 anos, com surdez profunda de origem genética. Após a aplicação do tratamento, quase todos apresentaram ganhos auditivos, com exceção de um participante. Entre os que melhoraram, três atingiram audição considerada normal, enquanto os demais apresentaram melhora parcial, suficiente para dispensar o implante coclear e perceber sons da fala sem aparelhos. Além disso, oito crianças acompanhadas por mais de 24 semanas mantiveram ou ampliaram os ganhos auditivos. Os autores sugerem que isso ocorre porque as células do ouvido interno não se renovam, o que ajuda a manter ativo ao longo do tempo o material genético introduzido na cirurgia.
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Embora os resultados chamem atenção, é importante lembrar que se trata de um estudo experimental em fase inicial. Os efeitos precisam ser confirmados em grupos maiores e com acompanhamento mais longo. “A técnica é muito avançada, mas exige cirurgia para aplicar o gene no ouvido, ele precisa funcionar direito e por tempo prolongado, e o diagnóstico precoce é fundamental para que o tratamento dê certo”, ressalta Balsalobre.
Além disso, a maior parte dos dados de eficácia cobre apenas 24 semanas (6 meses), com poucos participantes acompanhados até 72 semanas. Isso torna difícil avaliar a durabilidade dos efeitos e a segurança da terapia a longo prazo, mesmo com a sugestão dos pesquisadores de que, por as células do ouvido não se renovarem, o material genético introduzido possa se manter no tempo.
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Segundo Balsalobre, a principal forma de tratamento continua sendo o implante coclear, que estimula diretamente o nervo auditivo. De acordo com ele, bebês que recebem o diagnóstico e o tratamento cedo têm grandes chances de desenvolver boa capacidade auditiva.
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