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Jimmy Kimmel, o famoso apresentador de talk show americano, se sentia exausto a maior parte do dia, dormia em reuniões e pegava no sono até dirigindo. Após anos convivendo com esses sintomas – “como se alguém estivesse sentado em meu cérebro”, em suas palavras -, descobriu após exames e consultas médicas que sofria de narcolepsia.
A narcolepsia é um distúrbio do sono cujas principais manifestações são a sonolência incontrolável ao longo do dia, que pode levar a “apagões” nas situações mais corriqueiras e banais, e a cataplexia, a perda de tônus muscular, geralmente após fortes emoções, capaz de fazer a pessoa literalmente desabar.
Ela é dividida em dois tipos: simplificando algo bastante complexo, o tipo 1 tem episódios de cataplexia; o tipo 2, não. Ainda hoje, a condição representa um desafio em termos de diagnóstico e tratamento. Mas essa situação pode mudar, ao menos para a narcolepsia do tipo 1.
Está na última fase de estudos um medicamento capaz de mudar a conduta diante de uma doença rara que pode derrubar a qualidade de vida e ainda carrega estigma e desconhecimento. Estima-se que entre 15 e 50 pessoas a cada 100 000 indivíduos tenham uma das formas de narcolepsia, a depender da população avaliada.
A novidade atende pelo nome de overporexton e é um comprimido que visa restaurar certas moléculas no cérebro para domar os sintomas debilitantes da condição. Desenvolvido pelo laboratório japonês Takeda, o medicamento inédito foi testado em dois ensaios clínicos durante 12 semanas envolvendo, ao todo, 273 pacientes de 19 países – mais de 95% concluíram o tratamento.
A narcolepsia tipo 1 é ocasionada pela deficiência de um hormônio que atua no cérebro, a orexina. Ela é responsável por regular nosso estado de vigília, de modo que falhas nesse sistema resultam nos episódios incontroláveis de sonolência e cataplexia. O overporexton visa justamente corrigir esse déficit, controlando o distúrbio.
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“Estamos diante de uma mudança de paradigma no tratamento da narcolepsia tipo 1”, afirma Vivian Lee, diretora médica da Takeda no Brasil. “Hoje as terapias disponíveis atuam apenas no controle dos sintomas sem interferir na raiz da doença, que é a deficiência de orexina no cérebro. Por isso, mesmo em tratamento, muitos pacientes ainda enfrentam as limitações de funcionalidade e autonomia.”
Mudança de paradigma
O programa de estudos clínicos mantido pela biofarmacêutica demonstrou, segundo Lee, “impactos de magnitude inédita”. Seis em cada dez pacientes atingiram níveis adequados de vigília e 85% deles normalizaram a questão da sonolência diurna. Também houve uma redução de mais de 80% nas ocorrências semanais de cataplexia.
“Quase todos os participantes tratados relataram melhora nos sintomas gerais da doença e na qualidade de vida”, ressalta a diretora médica da Takeda. O perfil de segurança da medicação foi considerado satisfatório, sendo os efeitos colaterais mais comuns insônia e aumento da frequência ou da urgência urinária.
“Quando se repõe aquilo que o cérebro da pessoa com narcolepsia perdeu, você consegue melhorar todo o conjunto de sintomas do paciente. Desse modo, esse novo tratamento é realmente diferente e pioneiro”, comenta a neurologista Dalva Poyares, pesquisadora do Instituto do Sono, em São Paulo.
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Entre o passado e o futuro
A expectativa em torno do remédio é grande para a comunidade de pacientes que convive com a narcolepsia tipo 1. “Para uma população que frequentemente passa mais de uma década sem diagnóstico e com opções terapêuticas limitadas, esse avanço representa a possibilidade real de reconstruir rotina, autonomia e perspectiva de vida social e profissional”, diz Lee.
Ao longo da história, a partir dos relatos e sintomas reportados, especula-se que figuras famosas tenham sofrido com o distúrbio sem ter recebido um diagnóstico. O compositor austríaco Wolfgang Amadeus Mozart encarava “apagões”; o inventor americano Thomas Edison tinha que fazer cochilos breves e frequentes para aguentar o tranco diário; o presidente americano John F. Kennedy tinha forte sonolência diurna e usava estimulantes, levantando a suspeita de narcolepsia.
No século XXI, felizmente a medicina já sabe como diagnosticar a condição – o que envolve desde exames de sangue até a polissonografia, uma avaliação minuciosa e paramentada em uma clínica especializada. Jimmy Kimmel, que não tem crises de cataplexia, está aí para provar que, com o laudo em mãos, fica mais fácil administrá-la.
Especialmente se houver um bom tratamento…
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O oveporexton está na reta final dos ensaios clínicos e o próximo passo do laboratório é dar início ao processo de aprovação regulatória, que libera a droga para comercialização. “Planejamos submeter o medicamento para análise das autoridades em diversos locais, inclusive o Brasil, no segundo semestre de 2026”, conta Lee.
“Como toda inovação em fase de avaliação regulatória, o percurso até a prática clínica segue critérios técnicos rigorosos, que asseguram a qualidade, a segurança e o benefício real para os pacientes”, prossegue a médica.
Respeitando o passo a passo da ciência, podemos estar diante de uma transformação no tratamento da narcolepsia – e na vida de milhares de pessoas.
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A narcolepsia é um distúrbio do sono cujas principais manifestações são a sonolência incontrolável ao longo do dia, que pode levar a “apagões” nas situações mais corriqueiras e banais, e a cataplexia, a perda de tônus muscular, geralmente após fortes emoções, capaz de fazer a pessoa literalmente desabar.
Ela é dividida em dois tipos: simplificando algo bastante complexo, o tipo 1 tem episódios de cataplexia; o tipo 2, não. Ainda hoje, a condição representa um desafio em termos de diagnóstico e tratamento. Mas essa situação pode mudar, ao menos para a narcolepsia do tipo 1.
Está na última fase de estudos um medicamento capaz de mudar a conduta diante de uma doença rara que pode derrubar a qualidade de vida e ainda carrega estigma e desconhecimento. Estima-se que entre 15 e 50 pessoas a cada 100 000 indivíduos tenham uma das formas de narcolepsia, a depender da população avaliada.
A novidade atende pelo nome de overporexton e é um comprimido que visa restaurar certas moléculas no cérebro para domar os sintomas debilitantes da condição. Desenvolvido pelo laboratório japonês Takeda, o medicamento inédito foi testado em dois ensaios clínicos durante 12 semanas envolvendo, ao todo, 273 pacientes de 19 países – mais de 95% concluíram o tratamento.
A narcolepsia tipo 1 é ocasionada pela deficiência de um hormônio que atua no cérebro, a orexina. Ela é responsável por regular nosso estado de vigília, de modo que falhas nesse sistema resultam nos episódios incontroláveis de sonolência e cataplexia. O overporexton visa justamente corrigir esse déficit, controlando o distúrbio.
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O programa de estudos clínicos mantido pela biofarmacêutica demonstrou, segundo Lee, “impactos de magnitude inédita”. Seis em cada dez pacientes atingiram níveis adequados de vigília e 85% deles normalizaram a questão da sonolência diurna. Também houve uma redução de mais de 80% nas ocorrências semanais de cataplexia.
“Quase todos os participantes tratados relataram melhora nos sintomas gerais da doença e na qualidade de vida”, ressalta a diretora médica da Takeda. O perfil de segurança da medicação foi considerado satisfatório, sendo os efeitos colaterais mais comuns insônia e aumento da frequência ou da urgência urinária.
“Quando se repõe aquilo que o cérebro da pessoa com narcolepsia perdeu, você consegue melhorar todo o conjunto de sintomas do paciente. Desse modo, esse novo tratamento é realmente diferente e pioneiro”, comenta a neurologista Dalva Poyares, pesquisadora do Instituto do Sono, em São Paulo.
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Ao longo da história, a partir dos relatos e sintomas reportados, especula-se que figuras famosas tenham sofrido com o distúrbio sem ter recebido um diagnóstico. O compositor austríaco Wolfgang Amadeus Mozart encarava “apagões”; o inventor americano Thomas Edison tinha que fazer cochilos breves e frequentes para aguentar o tranco diário; o presidente americano John F. Kennedy tinha forte sonolência diurna e usava estimulantes, levantando a suspeita de narcolepsia.
No século XXI, felizmente a medicina já sabe como diagnosticar a condição – o que envolve desde exames de sangue até a polissonografia, uma avaliação minuciosa e paramentada em uma clínica especializada. Jimmy Kimmel, que não tem crises de cataplexia, está aí para provar que, com o laudo em mãos, fica mais fácil administrá-la.
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“Como toda inovação em fase de avaliação regulatória, o percurso até a prática clínica segue critérios técnicos rigorosos, que asseguram a qualidade, a segurança e o benefício real para os pacientes”, prossegue a médica.
Respeitando o passo a passo da ciência, podemos estar diante de uma transformação no tratamento da narcolepsia – e na vida de milhares de pessoas.
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