Como remédio recém-aprovado ajuda em condição sanguínea rara e grave?

Condição sanguínea muito rara e com potencial de levar à morte, a hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) afeta cerca de 3.500 pessoas no Brasil e desencadeia sintomas que limitam a autonomia, como fadiga, dor abdominal e torácica, anemia, trombose, disfunção erétil, hipertensão pulmonar e insuficiência renal. Essa população pode ter agora uma opção de tratamento considerada mais cômoda a partir da aprovação, no último mês, de um anticorpo monoclonal de uso mensal pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).

O crovalimabe foi liberado para adultos e adolescentes a partir dos 13 anos ou que pesem ao menos 40 kg e é o primeiro tratamento de aplicação subcutânea com administração a cada quatro semanas aprovado no Brasil. Os demais tratamentos ocorrem por infusões intravenosas semanais que duram entre 25 e 45 minutos no primeiro mês e com doses quinzenais de manutenção.

Como funciona o tratamento?

Assim como as demais terapias aprovadas no Brasil, o medicamento é um inibidor da molécula C5 e impede que ocorra a destruição dos glóbulos vermelhos do sangue pelo sistema imunológico, causando os sintomas da condição.

“Esse medicamento tem um diferencial importante: pode ser aplicado por via subcutânea (debaixo da pele) apenas uma vez por mês, tornando o tratamento mais prático. Assim como os outros inibidores de C5, ele impede que o sistema imunológico destrua as hemácias, reduzindo a necessidade de transfusões sanguíneas”, explica Phillip Scheinberg, chefe da Hematologia do Centro de Oncologia e Hematologia da Beneficência Portuguesa.

A Anvisa aprovou o tratamento a partir de resultados positivos do estudo de fase 3 COMMODORE, que avaliou 400 pacientes em pesquisas globais, inclusive 28 brasileiros, e comprovou o controle da doença sem impactos à segurança quando comparado às terapias atuais.

“Embora a inibição do C5 seja eficaz, a administração intravenosa frequente com as opções atualmente disponíveis pode ser inconveniente devido ao tempo do tratamento e à necessidade de deslocamento. O crovalimabe permite aplicações menos frequentes e subcutâneas, possibilitando a autoaplicação em casa, sem a necessidade de ir a um hospital ou centro de infusão”, diz Scheinberg, primeiro autor do estudo.

A terapia já foi aprovada no Japão, Europa, Estados Unidos, Reino Unido, Emirados Árabes Unidos, Catar e China. O objetivo é que, no Brasil, ele seja ofertado na rede pública.

“Entendemos que, para nossas inovações terem sentido, elas precisam estar à disposição do médico e do paciente, de forma sustentável aos sistemas de saúde. Estamos comprometidos a construir junto ao SUS (Sistema Único de Saúde) e os pacientes com HPN uma nova história”, afirma Michelle Fabiani, diretora médica da Roche Farma Brasil.

Impactos da HPN no Brasil

Um estudo realizado pela Associação Brasileira de Linfoma e Leucemia (Abrale) e publicado no ano passado mostrou que houve uma média de duas internações pela doença por ano no período de 2018 a 2023. O levantamento teve como base dados do Ministério da Saúde relacionados a 14.659 procedimentos ambulatoriais de 464 pacientes.

Em média, as hospitalizações duraram uma semana e 5% dos pacientes precisaram ficar na Unidade de Terapia Intensiva (UTI). O índice de mortes em hospitalização foi de 4%.

Nos SUS, o tratamento ofertado é o eculizumabe, de nome comercial Soliris. Há expectativa para incorporação do ravulizumabe, um anticorpo monoclonal de longa duração, no sistema público.

O tratamento é fundamental para garantir qualidade de vida e evitar a morte dos pacientes. Estudos demonstram que, quando ele não é realizado, o percentual de óbitos de pacientes com HPN severa é de cerca de 35% em cinco anos.

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