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Uma pesquisa brasileira publicada na Genetics in Medicine, uma das revistas científicas mais respeitadas do mundo na área da genética, colocou o Brasil no centro da discussão internacional sobre o tratamento da acondroplasia, condição óssea popularmente conhecida como nanismo. O estudo é liderado pelo médico e pesquisador Paulo Victor Zattar Ribeiro e conta com a colaboração dos médicos pesquisadoros Anna Luiza Braga Albuquerque, Maria Inez Dacoregio, Cainã Gonçalves Rodrigues e Débora Romeo Bertola.
O trabalho acompanhou a rotina de 700 crianças com acondroplasia que utilizam o medicamento vosoritide, atualmente a única terapia modificadora da doença aprovada no mundo. A medicação atua como um estimulante do crescimento ósseo em crianças e adolescentes com epífises abertas, chamadas placas de crescimento, e já é utilizada em diversos países. Trata-se do maior estudo sobre o assunto já realizado fora de ensaios clínicos sobre o uso do medicamento.
Os resultados demonstram que o uso do vosoritide na prática clínica do dia a dia mantém um ganho consistente de crescimento linear, confirmando os benefícios observados em estudos controlados. Segundo os pesquisadores, essas evidências podem embasar decisões regulatórias, apoiar processos de incorporação do fármaco em sistemas públicos e privados de saúde e fortalecer pedidos de acesso e cobertura.
O estudo também reforça a mobilização para que o tratamento seja oferecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Atualmente, pacientes que necessitam do vosoritide, cujo custo pode chegar a 2 milhões de reais por ano, só o conseguem por meio da Justiça.
Para Paulo Victor Zattar Ribeiro, a repercussão internacional da pesquisa representa uma vitória da ciência brasileira e um impacto positivo no cuidado de quem necessita. “Escolhi a genética médica porque ela me permite enxergar o paciente como um todo, entendendo não apenas a doença, mas a história, a família e o futuro daquela pessoa. A genética não responde só o ‘o que’, ela ajuda a responder o ‘porque’ e, principalmente, o ‘como seguir em frente’”, pontua.
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Uma pesquisa brasileira publicada na Genetics in Medicine, uma das revistas científicas mais respeitadas do mundo na área da genética, colocou o Brasil no centro da discussão internacional sobre o tratamento da acondroplasia, condição óssea popularmente conhecida como nanismo. O estudo é liderado pelo médico e pesquisador Paulo Victor Zattar Ribeiro e conta com a colaboração dos médicos pesquisadoros Anna Luiza Braga Albuquerque, Maria Inez Dacoregio, Cainã Gonçalves Rodrigues e Débora Romeo Bertola.
O trabalho acompanhou a rotina de 700 crianças com acondroplasia que utilizam o medicamento vosoritide, atualmente a única terapia modificadora da doença aprovada no mundo. A medicação atua como um estimulante do crescimento ósseo em crianças e adolescentes com epífises abertas, chamadas placas de crescimento, e já é utilizada em diversos países. Trata-se do maior estudo sobre o assunto já realizado fora de ensaios clínicos sobre o uso do medicamento.
Os resultados demonstram que o uso do vosoritide na prática clínica do dia a dia mantém um ganho consistente de crescimento linear, confirmando os benefícios observados em estudos controlados. Segundo os pesquisadores, essas evidências podem embasar decisões regulatórias, apoiar processos de incorporação do fármaco em sistemas públicos e privados de saúde e fortalecer pedidos de acesso e cobertura.
O estudo também reforça a mobilização para que o tratamento seja oferecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Atualmente, pacientes que necessitam do vosoritide, cujo custo pode chegar a 2 milhões de reais por ano, só o conseguem por meio da Justiça.
Para Paulo Victor Zattar Ribeiro, a repercussão internacional da pesquisa representa uma vitória da ciência brasileira e um impacto positivo no cuidado de quem necessita. “Escolhi a genética médica porque ela me permite enxergar o paciente como um todo, entendendo não apenas a doença, mas a história, a família e o futuro daquela pessoa. A genética não responde só o ‘o que’, ela ajuda a responder o ‘porque’ e, principalmente, o ‘como seguir em frente’”, pontua.
